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REPLAGAL 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

La substance active de Replagal est l’agalsidase alpha (1 mg/ml). L’agalsidase alpha est une forme de l’enzyme humaine α-galactosidase. Elle est produite en transférant le gène de l’α-galactosidase A dans

les cellules. L’enzyme est ensuite récupérée des cellules et présentée sous la forme d’une solution à diluer pour perfusion.

Replagal est utilisé pour traiter les patients adultes, les adolescents et les enfants à partir de 7 ans ayant un diagnostic confirmé de maladie de Fabry. Il est utilisé comme traitement enzymatique de

substitution à long terme lorsque l’enzyme est absente dans l’organisme ou est présente en quantité inférieure à la normale, comme c’est le cas dans la maladie de Fabry.

Après 6 mois de traitement, Replagal a réduit significativement la douleur par rapport aux patients recevant un placebo (médicament factice). Replagal a réduit la masse ventriculaire gauche par rapport

aux patients recevant un placebo. Ces résultats semblent indiquer une amélioration des symptômes de la maladie ou une stabilisation de la maladie.

Que contient ce médicament ?

agalsidase alfa

Comment le prendre ?

L’administration de ce médicament doit être effectuée et supervisée par du personnel ayant reçu une formation appropriée, qui calculera également la dose que vous devez recevoir.

La dose recommandée est de 0,2 mg/kg de poids corporel en perfusion, soit environ 14 mg ou 4 flacons (bouteilles de verre) de Replagal pour un individu de corpulence moyenne (70 kg).

Utilisation chez les enfants et adolescents

Chez les enfants et adolescents âgés de 7 à 18 ans, la dose de 0,2 mg/kg toutes les deux semaines peut être utilisée.

Les enfants et adolescents ont plus de risque que les adultes de présenter une réaction à la perfusion. Informez votre médecin si vous présentez des effets indésirables pendant la perfusion.

Mode d’administration

Replagal doit être dilué avant utilisation dans une solution de chlorure de sodium à 9 mg/ml (0,9 %). Après dilution, Replagal est administré par voie intraveineuse, généralement dans le bras.

La perfusion sera administrée une semaine sur deux.

L’administration de Replagal par voie intraveineuse dure 40 minutes. Vous serez suivi par un médecin spécialisé dans la maladie de Fabry.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre pharmacien.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Si vous présentez une réaction allergique sévère (de type anaphylactique), la perfusion de Replagal sera arrêtée immédiatement et votre médecin débutera un traitement approprié.

La plupart des effets secondaires sont faibles à modérés. Plus de 1 personne sur 10 (fréquence : « très fréquent ») peut manifester des réactions au cours de la perfusion ou suite à la perfusion de Replagal

(réaction à la perfusion). Ces effets sont notamment : frissons, maux de tête, nausées, fièvre, fatigue, perte d’équilibre (instabilité), difficultés pour respirer, tremblements, toux et vomissements. Toutefois,

certains effets peuvent être graves et nécessiter un traitement. Des réactions à la perfusion entraînant des effets cardiaques, notamment une ischémie du muscle cardiaque et une insuffisance cardiaque,

peuvent survenir chez les patients dont la maladie de Fabry affecte les structures cardiaques (fréquence : « indéterminée »  ne peut être estimée à partir des données disponibles  ). Votre médecin

pourra arrêter temporairement la perfusion (pendant 5 à 10 minutes) jusqu’à ce que les symptômes aient disparu, puis la reprendre. Il pourra également traiter les symptômes avec d’autres médicaments

(antihistaminiques ou corticoïdes). En général, vous pourrez quand même continuer à recevoir Replagal, même si ces symptômes surviennent.

Liste des autres effets indésirables :

Très fréquent : pouvant affecter plus de 1 personne sur 10

    - gonflement des tissus (par ex., jambes, bras)

    - fourmillements ou engourdissement ou douleur dans les doigts ou les orteils

    - bourdonnement d’oreille

    - palpitations

    - mal de gorge

    - douleur abdominale, diarrhée

    - éruption cutanée au site de perfusion

    - douleur dans le dos ou les membres, douleurs musculaires, douleurs articulaires

    - douleur au niveau du thorax, symptômes de rhume, fièvre, malaise

Fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10

    - modification du goût, sommeil de longue durée

    - larmoiement

    - augmentation du bourdonnement d’oreille

    - augmentation du rythme cardiaque, troubles du rythme cardiaque

    - augmentation de la pression artérielle, baisse de la pression artérielle, rougeurs faciales/flush

    - enrouement, ou sensation de boule dans la gorge, nez qui coule

    - gêne abdominale

    - acné, rougeur ou démangeaison ou taches sur la peau, transpiration excessive

    - inconfort au niveau des muscles et des os, gonflement des extrémités ou des articulations

    - hypersensibilité

    - oppression du thorax, sensation accrue de manque d’énergie, sensation de froid ou de chaud, symptômes proches de la grippe, gêne

Peu fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 100

    - réaction allergique sévère (de type anaphylactique)

    - réflexe de clignement des yeux anormal

    - augmentation du rythme cardiaque

    - faible taux d’oxygène dans le sang et sécrétions grasses de la gorge

    - odorat différent

    - accumulation de liquide sous la peau pouvant entraîner un gonflement des parties du corps, décoloration de la peau ressemblant à de la dentelle, par exemple au niveau de la jambe

    - sensation de lourdeur

    Enfants et adolescents

En général, les effets indésirables rapportés chez les enfants ont été comparables à ceux observés chez

les adultes. Cependant, les réactions à la perfusion (fièvre, difficultés respiratoires, douleur thoracique) et une exacerbation de la douleur sont survenues plus fréquemment.

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleMaladie de FabryArticulation douloureuseAsthénieMal de dosDouleur dans la poitrineTouxDiarrhéeSensation vertigineusePerturbation du goûtRespiration difficileOedèmeÉruption cutanéePerte d'énergieFièvreRougeurs du visageMal de têteHyperhidroseAllergieHypertensionHypoesthésiePA basseMal au coeurNerveux/nerveuseDouleurPalpitationsParesthésiePharyngiteDémangeaisonsTrouble de la peauTuméfactionAccélération cardiaqueBruits dans la têteTremblementPeau rougeUrticaireVomiSommeil excessifRéaction liée à la perfusionNez qui couleSensation d'odeur étrangeInjectionGêneTachyarythmieFrissonsESV prématuréesIschémie cardiaqueSe sent très malMal musculaireFibrillationGêne abdominaleSyndrome grippalOppressionPerfusionAcnéAffections oculaires NCA