MYOZYME 50 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

Myozyme est utilisé dans le traitement des adultes, enfants et adolescents de tous âges ayant un diagnostic confirmé de maladie de Pompe.

Les personnes atteintes de la maladie de Pompe présentent de faibles niveaux d’une enzyme appelée alpha-glucosidase. Cette enzyme aide l’organisme à contrôler les niveaux de glycogène (un type de

glucide). Le glycogène fournit de l’énergie à l’organisme ; mais ses niveaux de glycogène peuvent devenir trop élevés chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.

Myozyme contient une enzyme artificielle appelée alpha alglucosidase – cette enzyme peut se

substituer à l’enzyme naturelle qui est en quantité insuffisante chez les personnes atteintes de la maladie de Pompe.

Que contient ce médicament ?

alglucosidase alfa

Comment le prendre ?

Myozyme vous sera administré sous la supervision d’un médecin expérimenté dans le traitement de la maladie de Pompe.

La dose administrée est basée sur votre poids. La posologie recommandée de Myozyme est de 20 mg par kg de poids corporel administrés toutes les 2 semaines.

Utilisation chez les enfants et les adolescents

La posologie recommandée de Myozyme est identique chez l’adulte, l’enfant et l’adolescent.

Instructions pour un bon usage

Myozyme est administré au moyen d’un système de goutte-à-goutte dans une veine (par perfusion

intraveineuse). Le médicament est fourni sous la forme d’une poudre qui doit être mélangée à de l’eau stérile avant l’administration.

Si vous avez pris plus de Myozyme que vous n’auriez dû

Il n’existe aucune expérience concernant le surdosage de Myozyme.

Si vous oubliez de prendre Myozyme

Si vous avez oublié une perfusion, veuillez prendre contact avec votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin, votre pharmacien ou votre infirmier/ère.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Les effets indésirables se manifestent principalement lors de l’administration du médicament ou peu après (« réactions associées à la perfusion »). Certains effets secondaires associés à la perfusion sont

graves ou mettent en jeu le pronostic vital. Des réactions pouvant mettre en jeu le pronostic vital, incluant des réactions allergiques généralisées très sévères et un choc anaphylactique, ont été

rapportées chez certains patients. Les symptômes de ces réactions comprennent une pression artérielle basse, une fréquence cardiaque très rapide, des difficultés respiratoires, des vomissements, un œdème

du visage, des lèvres ou de la langue, des éruptions urticariennes ou un rash. Des effets secondaires liés à la perfusion sont apparus chez certains patients sous la forme de symptômes pseudo-grippaux

qui ont persisté quelques jours après la fin de la perfusion. Par conséquent, si vous venez à manifester une telle réaction, vous devez eninformer immédiatement votre médecin . Ce dernier pourrait être amené à vous prescrire une prémédication en

prévention d’une éventuelle réaction allergique (p. ex., des antihistaminiques et/ou des corticostéroïdes) ou pour faire baisser la fièvre (antipyrétiques).

Très fréquent : pouvant affecter plus de 1 patient sur 10

• Urticaire

• Eruption sur la peau

• Accélération du rythme cardiaque

• Bouffées de chaleur (visage)

• Fièvre

• Toux

• Augmentation du rythme respiratoire

• Vomissements

• Faible taux d’oxygène dans le sang

Fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10

• Pâleur

• Pression artérielle augmentée

• Coloration bleutée de la peau

• Frissons

• Agitation

• Tremblements

• Maux de tête

• Picotements

• Douleur ou réaction locale au site de perfusion

• Sensations vertigineuses

• Irritabilité

• Démangeaisons de la peau

• Haut-le-cœur

• Œdème du visage, gonflement de la gorge ou gonflement simultané et sévère du visage, de la gorge et de la langue résultant d’une réaction allergique grave

• Gonflement des bras et des jambes

• Nausées

• Gêne thoracique

• Sensation de gêne dans la gorge

• Diarrhée

• Fatigue

• Douleurs musculaires

• Contractions musculaires

• Lésions ulcéreuses sévères de la peau

• Rougeurs sur la peau

Fréquence indéterminée : la fréquence ne peut pas être estimée à partir des données disponibles

• Œdème autour des yeux

• Bruits respiratoires anormaux, y compris sifflement

• Difficultés respiratoires (y compris essoufflement)

• Refroidissement des extrémités (p. ex., les mains et les pieds)

• Pression artérielle basse

• Rétrécissement des vaisseaux sanguins entraînant un ralentissement de la circulation sanguine

• Constriction soudaine des bronches empêchant l’entrée et la sortie d’air dans les poumons (bronchospasme)

• Sensation de chaleur

• Augmentation de la sudation

• Larmoiements

• Peau marbrée

• Impatiences

• Respiration sifflante

• Manque d’oxygène dans les tissus du corps

• Diminution du rythme cardiaque

• Arrêt cardiaque

• Douleur dans la poitrine (non cardiaque)

• Inflammation de l’œil et la paupière

• Douleur abdominale

• Indigestion

• Difficultés à avaler

• Douleur articulaire

• Arrêt temporaire ou soudain de la respiration

• Perte de protéines dans les urines

• Syndrome néphrotique : œdème des membres inférieurs, œdème généralisé et perte de protéines dans les urines

• Gonflement et épaississement de la peau au niveau du site de perfusion en cas de diffusion du produit en dehors des vaisseaux sanguins

• Rougeur des paumes

• Décoloration transitoire de la peau

• Rougeur au niveau du site de perfusion

• Eruption cutanée avec démangeaisons (urticaire) au niveau du site de perfusion

• Ampoule (bulle)

Déclaration des effets secondaires

votre infirmier/ère. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice.

Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleUrticaire géanteApnéeBulleSpasme bronchiqueConjonctiviteTouxCyanoseDifficulté à avalerDiarrhéeSensation vertigineuseIndigestionRespiration difficileÉrythème palmaireÉruption cutanéeRougeurs du visageMaladie de PompeMal de têteArrêt cardiaqueHyperhidroseAllergieHypertensionPA basseMal au coeurNerveux/nerveusePâleurParesthésieStridorAccélération cardiaqueTachycardie supraventriculaireTremblementPeau rougeUrticaireVomiSifflementsAgitationLivedo réticulaireLarmes excessivesRespiration arrêtéeTaux respiratoire augmentéEfforts de vomissementOedème de la gorgeSensation de gorge serréeHypoxieFréquence cardiaque basseDétresse respiratoireImpatienceVasoconstriction