VIMIZIM 1 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

Vimizim contient une enzyme appelée élosulfase alpha qui appartient à un groupe de médicaments destinés à remplacer une enzyme naturelle absente (enzymothérapie de substitution). Il est utilisé pour

traiter les adultes et les enfants atteints de mucopolysaccharidose de type IV A (maladie MPS IV A, également appelée syndrome de Morquio A).

Les personnes atteintes de MPS IV A n’ont pas ou pas assez de N-acétylgalactosamine-6-sulfatase,

une enzyme qui dégrade certaines substances dans l’organisme telles que le kératane sulfate, qui se trouvent dans de nombreux tissus du corps, notamment dans le cartilage et les os. Par conséquent, ces

substances ne sont pas correctement dégradées et transformés par l’organisme. Elles s’accumulent dans les tissus et interfèrent avec leur fonctionnement normal, causant ainsi les symptômes de la

MPS IV A, comme des difficultés à marcher ou à respirer, une petite taille et une baisse de l’acuité auditive.

Comment agit Vimizim

Ce médicament remplace l’enzyme naturelle N-acétylgalactosamine-6-sulfatase qui fait défaut chez

les patients atteints de MPS IV A. Il a été montré que le traitement améliore la marche et réduit le taux de sulfate de kératane dans l’organisme. Ce médicament peut améliorer les symptômes de la

MPS IV A.

Que contient ce médicament ?

élosulfase alfa

Comment le prendre ?

Le médecin ou l’infirmier/ière vous administrera Vimizim au moyen d’une perfusion dans une veine.

Le médicament doit être dilué avant l’administration. Votre médecin ou l’infirmier/ière vous donnera

des médicaments avant votre perfusion afin de réduire les réactions allergiques et vous pourriez également recevoir des médicaments contre la fièvre.

Dose

La dose que vous recevez est fonction de votre poids corporel. La dose recommandée pour l’adulte et l’enfant est de 2 mg/kg de poids corporel, donnés une fois par semaine au moyen d’un goutte-à-goutte

dans une veine (voie intraveineuse). Chaque perfusion durera environ 4 heures. Le traitement par Vimizim peut être instauré dès le plus jeune âge et est destiné à une utilisation à long terme.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Des effets indésirables ont été observés surtout pendant l’administration du médicament aux patients ou peu après (« réactions associées à la perfusion »). Les effets indésirables les plus graves étaient des

réactions allergiques sévères (peu fréquents : peuvent concerner jusqu’à 1 personne sur 100) et des vomissements d’intensité légère à modérée (très fréquents : peuvent concerner plus de 1 personne

sur 10). Les symptômes d’une réaction allergique comprennent une éruption cutanée, de l’urticaire ou des démangeaisons (fréquents : peuvent concerner jusqu’à 1 personne sur 10).

Si vous présentez des difficultés à avaler ou à parler, un essoufflement ou une respiration sifflante, un gonflement du

visage ou des lèvres, des vertiges ou un pouls faible, il peut s’agir de symptômes d’une réaction allergique sévère, que vous devez immédiatementsignaler à votre médecin.

Selon la gravité de l’effet indésirable, votre médecin ralentira ou interrompra momentanément la perfusion et/ou vous

donnera des médicaments supplémentaires pour réduire les effets d’une réaction allergique sévère (p. ex. des antihistaminiques et/ou des corticostéroïdes) ou pour faire baisser la fièvre (antipyrétiques).

Les effets indésirables très fréquents comportent des symptômes de réactions associées à la perfusion

comme des maux de tête, nausées, fièvre, frissons et maux d’estomac. Les autres effets indésirables très fréquents sont : diarrhée, douleur buccale et mal de gorge, vertiges et des difficultés à respirer.

Les effets secondaires fréquents observés étaient des douleurs musculaires.

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleRéaction anaphylactiqueDiarrhéeRespiration difficileFièvreMal de têteAllergieMal au coeurNerveux/nerveuseDouleurTête qui tourneVomiFrissonsMal musculaireDouleur abdominale hautePerfusionAffections respiratoires NCAAnticorps neutralisantsArrêt du traitement