ONPATTRO 2 mg/ml, solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

La substance active dans Onpattro est le patisiran.

Onpattro est un médicament qui traite une maladie qui se retrouve dans certaines familles, appelée « Amylose à TransThyRétine héréditaire » (hATTR).

L’amylose hATTR est causée par des problèmes au niveau d’une protéine de l’organisme appelée « transthyrétine » (TTR).

• Cette protéine produite principalement dans le foie transporte la vitamine A et d’autres substances dans l’organisme.

• Chez les personnes atteintes de cette maladie, les protéines TTR de forme anormale s’agglomèrent entre elles pour former des dépôts « amyloïdes ».

• Les dépôts « amyloïdes » peuvent s’accumuler autour des nerfs, du cœur et d’autres parties du

corps, ce qui les empêche de fonctionner normalement. C’est ce qui est responsable des symptômes de cette maladie.

Onpattro agit en diminuant la quantité de protéine TTR produite par le foie.

• Cela signifie qu’il y a moins de protéine TTR dans le sang pour constituer des dépôts « amyloïdes ».

• Cela peut contribuer à réduire les effets de cette maladie.

Onpattro n’est utilisé que chez l’adulte.

Que contient ce médicament ?

patisiran

Quel est son taux de remboursement ?

Taux de remboursement: 65%

Prix: 7494.25€

Comment le prendre ?

Quelle quantité d’Onpattro est donnée

• Votre médecin calculera la quantité d’Onpattro à vous donner en fonction de votre poids.

• La dose habituelle d’Onpattro est de 300 microgrammes par kilogramme (kg) de poids corporel, administrés une fois toutes les 3 semaines.

Comment Onpattro est donné

• Onpattro vous sera donné par un médecin ou une infirmier/ère.

• Il est administré en goutte à goutte par voie veineuse (« perfusion intraveineuse »), généralement sur une durée de 80 minutes environ.

Si vos perfusions administrées à l’établissement de soins ne posent aucun problème, votre médecin

pourra examiner avec vous la possibilité qu’un professionnel de santé vous administre les perfusions à domicile.

Médicaments administrés pendant le traitement par Onpattro

Avant chaque perfusion d’Onpattro, vous recevrez des médicaments qui contribuent à réduire les risques

de réactions liées à la perfusion. Cela comprend des antihistaminiques, un corticoïde (un médicament qui supprime l’inflammation) et un traitement anti-douleur.

Quelle est la durée d’utilisation d’Onpattro

Votre médecin vous dira combien de temps vous devrez recevoir Onpattro. N’arrêtez pas le traitement par Onpattro à moins que votre médecin ne vous le demande.

Si vous avez reçu plus d’Onpattro que vous n’auriez dû

Ce médicament vous sera administré par votre médecin ou votre infirmier/ère. Dans l’éventualité peu

probable où vous en recevriez trop (surdosage), votre médecin ou votre infirmier/ère contrôlera si vous présentez des effets indésirables.

Si vous omettez de recevoir votre dose d’Onpattro

Si vous manquez un rendez-vous pour recevoir Onpattro, consultez votre médecin ou votre infirmier/ère pour savoir quand vous devez recevoir votre prochain traitement.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Réactions liées à la perfusion

Les réactions liées à la perfusion sont très fréquentes (peuvent toucher plus de 1 personne sur 10).

Informez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère si vous présentez l’un des signes suivants

d’une réaction liée à la perfusion pendant le traitement. Il se peut que l’on doive ralentir ou arrêter la perfusion, et que vous deviez prendre d’autres médicaments pour traiter la réaction.

• Maux d’estomac

• Sensation nauséeuse (nausées)

• Maux ou douleurs corporelles, notamment au niveau du dos, de la nuque ou douleurs articulaires

• Maux de tête

• Sensation de fatigue (lassitude)

• Frissons

• Étourdissements

• Toux, essoufflement ou autres problèmes respiratoires

• Rougeur de la face ou sur le corps (bouffées de chaleur), sensation de chaleur cutanée, éruption cutanée ou démangeaisons

• Gêne ou douleur thoracique

• Accélération de la fréquence cardiaque

• Tension artérielle basse ou élevée ; certains patients se sont évanouis pendant la perfusion en raison d’une tension artérielle basse

• Douleur, rougeur, sensation de brûlure ou gonflement au niveau du site de perfusion ou à proximité

• Gonflement du visage.

Autres effets indésirables

Informez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous remarquez l’un des effets indésirables suivants :

Très fréquent : peut toucher plus de 1 personne sur 10

• Gonflement des bras ou des jambes (œdème périphérique)

Fréquent : peut toucher jusqu’à 1 personne sur 10

• Douleur dans les articulations (arthralgie)

• Spasmes musculaires

• Indigestion (dyspepsie)

• Essoufflement (dyspnée)

• Rougeur de la peau (érythème)

• Étourdissements ou sensation de faiblesse (vertiges)

• Nez bouché ou écoulement nasal (rhinite)

• Irritation ou infection des voies respiratoires (sinusite, bronchite)

Peu fréquent : peut se produire lors de 1 à 100 perfusions maximum

• Fuite du médicament dans les tissus à proximité du site de perfusion, pouvant provoquer un gonflement ou des rougeurs

Informez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous remarquez l’un des effets indésirables énumérés ci-dessus.

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en

la sécurité du médicament.

Liste des effets indésirables possibles :

Articulation douloureuseBronchiteIndigestionRespiration difficileTrouble de l'oreilleRhiniteInfection des sinusTrouble de la peauSpasmesPeau rougeTête qui tourneOedème périphériquePerfusionRéaction liée à la perfusionAffections respiratoires NCAInfestationInfection