CEREZYME 400 U, poudre pour solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

Cerezyme contient la substance active imiglucérase, et est utilisé pour traiter les patients chez qui un

diagnostic de maladie de Gaucher de type 1 ou de type 3 a été établi et qui présentent des signes de la maladie tels que : anémie (diminution du nombre des globules rouges), tendance à saigner facilement

(liée à une diminution du nombre de plaquettes, un type de cellule sanguine), augmentation de volume de la rate ou du foie, troubles osseux.

Les personnes atteintes de maladie de Gaucher ont de faibles taux d’une enzyme appelée

 -glucosidase acide. Cette enzyme aide le corps à contrôler les taux de glucosylcéramide. Le glucosylcéramide est une substance naturelle du corps, qui est constituée de sucre et de graisse . Dans la maladie de Gaucher, les taux de glucosylcéramide peuvent être trop élevés.

Cerezyme est une enzyme artificielle appelé Imiglucérase, capable de remplacer l’enzyme naturelle, la

 -glucosidase acide qui est absente ou insuffisamment active chez les patients atteints de maladie de Gaucher.

Les informations contenues dans cette notice concernent tous les groupes de patients, y compris les enfants, les adolescents, les adultes et les personnes âgées.

Que contient ce médicament ?

imiglucérase

Comment le prendre ?

Instructions d’utilisation adéquate

Cerezyme est administré par goutte-à-goutte dans une veine (par perfusion intraveineuse).

Il est fourni sous forme de poudre, qui doit être mélangée à de l’eau stérile avant administration.

Cerezyme ne peut être utilisé que sous la surveillance d’un médecin ayant l’expérience du traitement

de la maladie de Gaucher. Votre médecin peut juger que vous pouvez être traité à domicile à condition de remplir certains critères. Veuillez contacter votre médecin si vous souhaitez être traité à domicile.

Vous allez recevoir une dose adaptée à vos besoins. Votre médecin prendra en compte la sévérité de

vos symptômes et d’autres facteurs en vue d’établir la posologie. La dose recommandée est de 60 unités/kg de poids corporel administrée une fois toutes les 2 semaines.

Votre médecin effectuera une surveillance étroite de votre réponse au traitement et pourra modifier

votre dose (en l’augmentant ou en la diminuant) jusqu’à ce qu’il estime que la dose la plus à même de contrôler vos symptômes a été obtenue.

Dès que cette dose aura été établie, votre médecin continuera à surveiller votre réponse pour s’assurer que vous utilisez la dose adéquate. Cette surveillance aura lieu tous les 6 à 12 mois.

Il n’existe aucune information sur les effets de Cerezyme sur les symptômes céphaliques des patients

atteints d’une maladie de Gaucher neuronopathique chronique. Il est par conséquent impossible de recommander une posologie particulière.

Le Registre International de la maladie de Gaucher (Registre ICGG)

Vous pouvez demander à votre médecin d’enregistrer vos informations de patient dans le « Registre

International de la maladie de Gaucher » (Registre ICGG). Ce Registre a pour objectif d’améliorer la compréhension de la maladie de Gaucher et de vérifier à quel point le traitement enzymatique de substitution, tel que Cerezyme, fonctionne. Cela devrait conduire à l’amélioration de l’emploi sûr et

efficace de Cerezyme. Vos données de patient seront enregistrées sous une forme anonyme (personne ne saura que ces informations vous concernent).

Si vous avez utilisé plus de Cerezyme que vous n’auriez dû

Aucun cas de surdosage n’a été rapporté.

Si vous oubliez d’utiliser Cerezyme

Si vous avez manqué une perfusion, veuillez contacter votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre pharmacien.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 10) :

- essoufflement

- toux

- urticaire / œdème localisé de la peau ou des muqueuses de la bouche ou de la gorge

- démangeaisons

- éruption cutanée

Peu fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 100) :

- sensation vertigineuse

- maux de tête

- sensation de picotement, de piqûre, de brûlure ou d’engourdissement de la peau

- accélération du rythme cardiaque

- bleuissement de la peau

- rougeur du visage

- chute de la pression artérielle

- vomissements

- nausées

- crampes abdominales

- diarrhée

- douleurs articulaires

- gêne au site de perfusion

- brûlure au site de perfusion

- gonflement au site de perfusion

- abcès stérile au site d’injection de la perfusion

- gêne thoracique

- fièvre

- frissons

- fatigue

Rare (pouvant affecter jusqu’à 1 patient sur 1000)

Certains effets indésirables ont été essentiellement observés pendant l’administration du médicament

au patient ou peu après. Ceux-ci incluaient : démangeaisons, rougeur du visage, urticaire / œdème localisé de la peau ou des muqueuses de la bouche ou de la gorge, gêne respiratoire, accélération du

rythme cardiaque, bleuissement de la peau, essoufflement, sensation de picotement, de piqûre, de brûlure ou d’engourdissement de la peau, chute de la pression artérielle et mal de dos. Si vous présentez l’un de ces symptômes, informez-en immédiatement votre médecin . Vous aurez peut-être

besoin d’autres médicaments pour éviter une réaction allergique (par exemple des antihistaminiques et/ou des corticoïdes).

Liste des effets indésirables possibles :

Urticaire géanteArticulation douloureuseMal de dosTouxCyanoseDiarrhéeRespiration difficileÉruption cutanéePerte d'énergieFièvreRougeurs du visageMal de têteAllergiePA basseAffections respiratoires NCAGêneMal au coeurNerveux/nerveuseParesthésieDémangeaisonsTrouble de la peauAccélération cardiaqueUrticaireVomiFrissonsAbcès stérile au site d'injectionGêne thoraciquePerfusionBrûlure thermiqueGonflement au site de perfusion