KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé

À quoi sert ce médicament ?

Kalydeco contient comme substance active l’ivacaftor. L’ivacaftor agit au niveau de la protéine CFTR ( Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator ), une protéine qui forme un canal à la

surface cellulaire et qui permet le transport de particules telles que les ions chlorures à l’intérieur de la cellule et en dehors de la cellule. Des mutations du gène CFTR (voir ci-dessous) entraînent une diminution du transport des ions chlorures chez les personnes atteintes de mucoviscidose. L’ivacaftor

aide certaines protéines CFTR anormales à s’ouvrir plus souvent afin que les ions chlorures puissent entrer et sortir plus facilement.

Kalydeco comprimés est indiqué :

• En monothérapie chez les patients âgés de 6 ans et plus et pesant 25 kg et plus atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR

ou de l’une des mutations de défaut de régulation du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R .

• En association avec les comprimés de tezacaftor/ivacaftor chez les patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs de deux mutations F508deldu gène CFTR (homozygotes pour la mutation F508del ) ou porteurs d’une mutation F508delet de certaines autres secondes

mutations qui entraînent une diminution de la quantité de protéines CFTR et/ou de leur fonction (hétérozygotes pour la mutation F508del avec une mutation associée à une activité résiduelle de la protéine CFTR [ RF ] ). Si Kalydeco vous a été prescrit en association avec un traitement par

les comprimés de tezacaftor/ivacaftor, veuillez lire la notice de ce médicament. Elle contient des informations importantes sur la façon de prendre ces deux médicaments.

• En association avec les comprimés d’ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor chez les patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose porteurs d’au moins une mutation F508deldu gène

CFTR

. Si Kalydeco vous a été prescrit en association avec un traitement par les comprimés associant ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, veuillez lire la notice de ce médicament. Elle contient des informations importantes sur la façon de prendre ces deux médicaments.

Que contient ce médicament ?

ivacaftor

Quel est son taux de remboursement ?

Taux de remboursement: 65%

Prix: 5749.28€

Comment le prendre ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez auprès de votre médecin en cas de doute.

Votre médecin déterminera le médicament et la dose qui vous conviennent.

Les recommandations relatives à la posologie de Kalydeco sont présentées dans le tableau 1 ci-dessous.

Tableau 1 : Recommandations posologiques

Prenez les doses du matin et du soir à environ 12 heures d’intervalle avec un repas riche en graisses.

Vous devez continuer à utiliser tous vos autres médicaments, sauf si votre médecin vous dit d’arrêter l’un d’entre eux.

Si vous avez des problèmes hépatiques, modérés ou sévères, il pourra être nécessaire que votre

médecin réduise la dose de vos comprimés, car votre foie n’éliminera pas le médicament aussi rapidement que chez les personnes ayant une fonction hépatique normale.

Ce médicament est pris par voie orale.

Les comprimés doivent être avalés entiers. Ne pas croquer, casser ou dissoudre les comprimés. Kalydeco comprimés doit être pris avec un repas riche en graisses.

Les repas ou collations riches en graisses sont notamment ceux qui sont préparés avec du beurre ou des huiles ou ceux contenant des œufs. Les autres aliments contenant des graisses sont :

• Fromage, lait entier, laitages entiers, yaourt, chocolat.

• Viandes, poissons gras.

• Avocat, houmous, produits à base de soja (tofu).

• Fruits à coque, barres ou boissons nutritives contenant des graisses.

Si vous avez pris plus de Kalydeco que vous n’auriez dû

Vous pouvez ressentir des effets indésirables, notamment ceux mentionnés dans la rubrique 4 ci-après.

Si c’est le cas, demandez conseil à votre médecin ou votre pharmacien. Si possible, ayez votre médicament et cette notice avec vous.

Si vous oubliez de prendre Kalydeco

Prenez la dose oubliée s’il s’est écoulé moins de 6 heures depuis l’heure de la prise oubliée. Sinon,

attendez la dose suivante prévue à l’heure habituelle. Ne prenez pas de dose double pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre.

Si vous arrêtez de prendre Kalydeco

Vous devez prendre Kalydeco aussi longtemps que votre médecin le recommande. N’arrêtez pas de le

prendre sans l’avis de votre médecin. Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre pharmacien.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Effets indésirables graves

Douleurs abdominales (mal au ventre) et augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques.

Signes possibles de problèmes hépatiques

Des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints

de mucoviscidose et ont également été observées chez des patients prenant Kalydeco seul ou en association avec tezacaftor/ivacaftor ou avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor.

Chez les patients prenant Kalydeco en association avec ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, une

atteinte hépatique et une détérioration de la fonction hépatiqueont été rapportées chez des

patients présentant une maladie hépatique sévère. La détérioration de la fonction hépatique peut être grave et nécessiter une transplantation.

Les symptômes suivants peuvent être des signes de problèmes hépatiques :

• douleur ou gêne dans la partie supérieure droite de l’abdomen,

• jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,

• perte d’appétit,

• nausées ou vomissements,

• urines foncées.

Informez immédiatement votre médecinsi vous présentez l’un de ces symptômes.

Effets indésirablestrès fréquents (pouvant toucher plus d’une personne sur 10)

• infection des voies respiratoires supérieures (rhume), y compris mal de gorge et congestion nasale,

• maux de tête,

• sensations vertigineuses,

• diarrhée,

• douleurs gastriques ou abdominales,

• modifications de la flore bactérienne présente dans les expectorations,

• augmentation des taux d’enzymes hépatiques (signes d’atteinte du foie),

• rash (éruption cutanée).

Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10)

• nez qui coule,

• mal aux oreilles, sensation anormale au niveau de l’oreille,

• tintements d’oreilles,

• rougeur dans l’oreille,

• troubles au niveau de la partie interne de l’oreille (sensations de vertige ou de tournoiement),

• problèmes de sinus (congestion des sinus),

• rougeur dans la gorge,

• masse dans le sein,

• envie de vomir (nausées)

• grippe,

• taux faible de sucre dans le sang (hypoglycémie),

• respiration anormale (essoufflement ou difficultés pour respirer),

• gaz intestinaux (flatulences),

• boutons et points noirs (acné),

• démangeaisons,

• augmentation du taux de créatine kinase (signe de destruction du tissu musculaire) montrée par les analyses de sang.

Effets indésirables peu fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 100)

• congestion de l’oreille,

• inflammation au niveau des seins,

• gonflement des seins chez les patients de sexe masculin,

• modifications des mamelons ou mamelons douloureux,

• respiration sifflante,

• augmentation de la pression artérielle.

Effets indésirables supplémentaires chez les enfants et les adolescents

Les effets indésirables rapportés chez les enfants et les adolescents sont comparables à ceux observés

chez les adultes. Cependant, des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont observées plus fréquemment chez les jeunes enfants.

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleDiarrhéeSensation vertigineuseTrouble de l'oreilleDouleur dans l'oreilleÉruption cutanéeGazMal de têteHyperhémieHypertension portaleHypoglycémieCirrhose hépatiqueCongestion nasaleRhinopharyngiteMal au coeurNerveux/nerveuseDémangeaisonsRhiniteTrouble de la peauBruits dans la têtePeau rougeInfection des voies aériennes supérieuresTrouble vestibulaireInfestationDouleur oropharyngéeContraception hormonaleInfectionInsuffisance hépatiqueASATDouleur abdominale hauteSyndrome grippalMasseAcnéTransaminasesAffections respiratoires NCANez qui couleAnomalies respiratoires