KALYDECO 25 mg, granulés en sachet

À quoi sert ce médicament ?

Kalydeco contient comme substance active l’ivacaftor. L’ivacaftor agit au niveau de la protéine CFTR ( Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator ), une protéine qui forme un canal à la

surface cellulaire et qui permet le transport de particules telles que les ions chlorures à l’intérieur de la cellule et en dehors de la cellule. Des mutations du gène CFTR (voir ci-dessous) entraînent une diminution du transport des ions chlorures chez les personnes atteintes de mucoviscidose. L’ivacaftor

aide certaines protéines CFTR anormales à s’ouvrir plus souvent afin que les ions chlorures puissent entrer et sortir plus facilement.

Kalydeco granulés est indiqué dans le traitement des nourrissons et des enfants âgés de 4 mois et plus et pesant de 5 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs d’une mutation R117H

du gène CFTR ou de l’une des mutations de défaut de régulation du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R .

Que contient ce médicament ?

ivacaftor

Quel est son taux de remboursement ?

Taux de remboursement: 65%

Prix: 11364.7€

Comment le prendre ?

Veillez à toujours donner ce médicament à votre enfant en suivant exactement les indications de son médecin. Vérifiez auprès de son médecin en cas de doute.

Le médecin de votre enfant déterminera la dose appropriée pour votre enfant. Votre enfant doit continuer à utiliser tous ses autres médicaments, sauf si son médecin lui dit d’arrêter l’un d’entre eux.

Les doses recommandées de Kalydeco sont présentées dans le tableau 1 ci-dessous.

Tableau 1 : Recommandations posologiques chez les enfants âgés de 4 mois et plus

Si votre enfant a des problèmes hépatiques , son médecin pourra réduire la dose de Kalydeco, car

dans ce cas le foie de votre enfant n’élimine pas le médicament aussi rapidement que chez les enfants ayant une fonction hépatique normale.

• Problèmes hépatiques modérés chez les enfants âgés de 6 mois et plus : la dose peut être réduite à la moitié de la dose indiquée dans le tableau ci-dessus, soit un sachet une fois par jour.

• Problèmes hépatiques sévères chez les enfants âgés de 6 mois et plus : l’utilisation n’est pas

recommandée, mais le médecin de votre enfant déterminera s’il est approprié pour votre enfant de prendre ce médicament, auquel cas la dose (indiquée dans le tableau ci-dessus) doit être réduite à un sachet un jour sur deux.

Kalydeco est pris par voie orale.

Chaque sachet est à usage unique.

Mode d’emploi :

• Tenir le sachet de granulés avec le trait de coupe vers le haut.

• Agiter doucement le sachet pour que le contenu se dépose.

• Ouvrir le sachet en le déchirant ou en le découpant le long du trait de coupe.

• Un repas ou une collation riche en graisses doivent être pris immédiatement avant ou après le médicament (des exemples de repas ou collations riches en graisses sont présentés ci-dessous).

Les repas ou collations riches en graisses sont notamment ceux qui sont préparés avec du beurre ou des huiles ou ceux contenant des œufs. Les autres aliments contenant des graisses sont :

• Fromage, lait entier, laitages entiers, yaourt, lait maternel, préparation infantile, chocolat.

• Viandes, poissons gras.

• Avocat, houmous, produits à base de soja (tofu).

• Fruits à coque, barres ou boissons nutritives contenant des graisses.

Si votre enfant a pris plus de Kalydeco qu’il n’aurait dû

Votre enfant pourrait ressentir des effets indésirables, notamment ceux mentionnés dans la rubrique 4

ci-après. Si c’est le cas, demandez conseil au médecin de votre enfant ou à votre pharmacien. Si possible, ayez le médicament de votre enfant et cette notice avec vous.

Si vous oubliez de donner Kalydeco à votre enfant

Donnez la dose oubliée s’il s’est écoulé moins de 6 heures depuis l’heure de la prise oubliée. Sinon,

attendez la dose suivante prévue à l’heure habituelle. Ne donnez pas de dose double à votre enfant pour compenser la dose que vous avez oublié de donner.

Si vous arrêtez de donner Kalydeco à votre enfant

Vous devez donner Kalydeco à votre enfant aussi longtemps que son médecin le recommande.

N’arrêtez pas sans l’avis de son médecin. Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations au médecin de votre enfant ou à votre pharmacien.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Effets indésirables graves

Douleurs abdominales (mal au ventre) et augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques.

Signes possibles de problèmes hépatiques

Les augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont fréquentes chez les patients atteints de mucoviscidose. Les symptômes suivants peuvent être des signes de problèmes hépatiques :

• douleur ou gêne dans la partie supérieure droite de l’abdomen,

• jaunissement de la peau ou du blanc des yeux,

• perte d’appétit,

• nausées ou vomissements,

• urines foncées.

Si votre enfant présente l’un de ces symptômes, informez immédiatement son médecin.

Effets indésirablestrès fréquents (pouvant toucher plus d’une personne sur 10)

• infection des voies respiratoires supérieures (rhume), y compris mal de gorge et congestion nasale,

• maux de tête,

• sensations vertigineuses,

• diarrhée,

• douleurs gastriques ou abdominales,

• modifications de la flore bactérienne présente dans les expectorations,

• augmentation des taux d’enzymes hépatiques (signes d’atteinte du foie),

• rash (éruption cutanée).

Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 10)

• nez qui coule,

• mal aux oreilles, sensation anormale au niveau de l’oreille,

• tintements d’oreilles,

• rougeur dans l’oreille,

• troubles au niveau de la partie interne de l’oreille (sensations de vertige ou de tournoiement),

• congestion au niveau des sinus,

• rougeur dans la gorge,

• masse dans le sein.

Effets indésirables peu fréquents (pouvant toucher jusqu’à une personne sur 100)

• congestion de l’oreille,

• inflammation au niveau des seins,

• gonflement des seins chez les garçons,

• modifications des mamelons ou mamelons douloureux.

Effets indésirables supplémentaires chez les enfants et adolescents

Les effets indésirables rapportés chez les enfants et les adolescents sont comparables à ceux observés

chez les adultes. Cependant, des augmentations des taux sanguins d’enzymes hépatiques sont observées plus fréquemment chez les jeunes enfants.

Déclaration des effets secondaires

Si votre enfant ressent un quelconque effet indésirable, parlez-en à son médecin ou à votre

pharmacien. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleDiarrhéeSensation vertigineuseTrouble de l'oreilleDouleur dans l'oreilleÉruption cutanéeMal de têteHyperhémieCongestion nasaleRhinopharyngiteNerveux/nerveuseDouleur oropharyngéeInfectionRhiniteTrouble de la peauBruits dans la têtePeau rougeInfection des voies aériennes supérieuresTrouble vestibulaireMasseTransaminasesAffections respiratoires NCAInfestation