VPRIV 400 unités, poudre pour solution pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

VPRIV est un traitement enzymatique substitutif à long terme indiqué chez les personnes atteintes de la maladie de Gaucher de type 1.

La maladie de Gaucher est une maladie génétique due à l’absence ou au mauvais fonctionnement de

l’enzyme appelée glucocérébrosidase. Lorsque cette enzyme est absente ou ne fonctionne pas correctement, une substance appelée glucocérébroside se dépose à l’intérieur des cellules de

l’organisme. Le dépôt de cette substance entraîne les signes et les symptômes caractéristiques de la maladie de Gaucher.

VPRIV est un traitement contenant une substance appelée vélaglucérase alfa qui permet de remplacer

l’enzyme glucocérébrosidase absente ou ne fonctionnant pas correctement chez les patients atteints de la maladie de Gaucher.

Que contient ce médicament ?

vélaglucérase alfa

Comment le prendre ?

Ce médicament doit être administré uniquement sous la surveillance d'un médecin expérimenté dans le

traitement de la maladie de Gaucher. Il doit être administré par un médecin ou un/e infirmier/ère en perfusion intraveineuse.

Posologie

La dose recommandée est de 60 unités/kg une semaine sur deux.

Si vous recevez actuellement un autre traitement enzymatique substitutif pour votre maladie de

Gaucher et que votre médecin décide de changer votre traitement pour VPRIV, vous pourrez commencer à recevoir VPRIV à la même dose et à la même fréquence que votre ancien traitement

Utilisation chez les enfants et les adolescents

VPRIV peut être utilisé chez les enfants et adolescents (âgés de 4 à 17 ans) à la même dose et à la même fréquence que chez l’adulte.

Utilisation chez les sujets âgés

Il est possible d’utiliser VPRIV chez les patients âgés (de plus de 65 ans) à la même dose et à la même fréquence que chez l’adulte.

Réponse au traitement

Le médecin surveillera attentivement votre réponse au traitement et décidera éventuellement de modifier la dose de produit administrée (augmentation ou diminution de la dose) avec le temps.

Si vous tolérez bien les perfusions qui vous sont administrées à l'hôpital/ à la clinique, il est possible qu’un médecin ou une infirmière vous administre votre traitement à domicile.

Administration

VPRIV se présente sous la forme de flacons contenant une poudre compacte à mélanger à de l'eau stérile, puis à diluer dans du chlorure de sodium à 0,9 % (9 mg/ml) avant de procéder à la perfusion.

Une fois préparé, ce médicament est administré par un médecin ou un/e infirmier/ère par

l'intermédiaire d'un goutte-à-goutte placé dans une veine (perfusion intraveineuse) pendant une période de 60 minutes.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Fréquemment (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10), les patients ont présenté une réaction allergique sévère, avec des difficultés respiratoires, une gêne thoracique (oppression thoracique), des

nausées (envie de vomir), un gonflement du visage, des lèvres, de la langue ou de la gorge (réactions anaphylactiques/anaphylactoïdes), mais il est également fréquent d’observer une réaction allergique

cutanée telle qu’une urticaire, une éruption cutanée sévère ou des démangeaisons. Si l’un de ces symptômes apparaît, informez-en immédiatement votre médecin.

Pour la plupart, les effets indésirables, notamment les réactions allergiques, sont apparus pendant la

perfusion ou peu après celle-ci. Ces effets sont appelés réactions liées à la perfusion. Les autres réactions liées à la perfusion qui se sont produites très fréquemment (pouvant affecter plus de

1 personne sur 10) incluaient des maux de tête, des vertiges, de la fièvre/augmentation de la température corporelle, des douleurs dorsales, des douleurs articulaires et de la fatigue, ainsi qu’une

pression artérielle élevée (fréquemment rapportée), une vision trouble et des vomissements (rarement rapportés). Si l’un de ces symptômes apparaît, informez-en immédiatement votre médecin.

Les autres effets indésirables incluent :

Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10) sont :

- douleurs osseuses

- sensation de faiblesse/baisse de tonus

- maux d’estomac

Les effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) sont :

- allongement du temps nécessaire pour qu’une coupure cesse de saigner, pouvant entraîner une tendance aux saignements/des saignements spontanés/une tendance aux ecchymoses

- rougeur de la peau

- rythme cardiaque rapide

- développement d'anticorps anti-VPRIV (voir rubrique 2)

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Maladie de GaucherRéaction liée à la perfusionRéaction indésirable