ALDURAZYME 100 U/ml, solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

Aldurazyme est utilisé dans le traitement des patients présentant une mucopolysaccharidose de type I (MPS I). Il est administré pour traiter les manifestations non neurologiques de la maladie.

Les patients atteints de MPS I ont un niveau faible ou inexistant d’activité d’une enzyme appeléeα -L-

iduronidase, qui décompose spécifiquement des substances (glycosaminoglycanes) dans l’organisme. Par conséquent, ces substances ne sont pas décomposées et transformées normalement dans

l’organisme. Elles s’accumulent dans de nombreux tissus de l’organisme, d’où l’apparition des symptômes de MPS I.

Aldurazyme est une enzyme artificielle appelée laronidase. Elle peut remplacer l’enzyme naturelle faisant défaut en cas de MPS I.

Que contient ce médicament ?

laronidase

Comment le prendre ?

Instructions pour l'utilisation - dilution et administration

La solution à diluer pour perfusion doit être diluée avant administration par voie intraveineuse (voir informations destinées aux professionnels de la santé).

L’administration d’Aldurazyme doit être effectuée dans un cadre clinique approprié disposant du matériel de réanimation nécessaire au traitement des urgences médicales.

Posologie

Le schéma posologique recommandé pour Aldurazyme est de 100 U/kg de poids corporel, administrées une fois par semaine par perfusion intraveineuse. La vitesse de perfusion initiale de

2 U/kg/h peut être progressivement augmentée toutes les quinze minutes, si tolérée, jusqu’à un maximum de 43 U/kg/h. Le volume total de l’administration doit être délivré en environ 3 à 4 heures.

Veillez à toujours utiliser ce médicament en respectant exactement les indications de votre médecin. Demandez à votre médecin en cas de doute.

Si vous manquez une perfusion d'Aldurazyme

Si vous manquez une perfusion d’Aldurazyme, veuillez contacter votre médecin.

Si vous recevez plus d’Aldurazyme que nécessaire

Aucun cas de surdosage d’Aldurazyme n’a été rapporté.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez conseil à votre médecin ou à votre pharmacien.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Les effets secondaires se sont manifestés essentiellement pendant ou juste après l’administration du

médicament (réactions associées à la perfusion). Si vous présentez une réaction de ce type, vous devez consulter votre médecin immédiatement . Le nombre de ces réactions diminuaient avec l'ancienneté

du traitement. La majorité de ces réactions était d’intensité légère ou modérée. Toutefois, une réaction allergique systémique (réaction anaphylactique) a été observée chez des patients pendant ou jusqu'à

3 heures après une perfusion d'Aldurazyme. Certains des symptômes d’une telle réaction allergique grave mettaient en jeu le pronostic vital et incluaient des difficultés extrêmes à respirer, un gonflement

de la gorge, une pression artérielle basse et un taux d'oxygène bas dans l'organisme. Quelques patients ayant des antécédents d’atteintes pulmonaires et des voies aériennes supérieures liées à une MPS I

sévère ont présenté des réactions graves, notamment un bronchospasme (constriction des voies aériennes), un arrêt respiratoire et un gonflement du visage. La fréquence du bronchospasme et de

l'arrêt respiratoire est indéterminée. Les réactions allergiques sévères (réactions anaphylactiques) et le gonflement du visage sont considérés comme fréquents et peuvent toucher jusqu’à 1 patient sur 10.

Les symptômes très fréquents (pouvant toucher plus de 1 patient sur 10) non graves englobent les

céphalées, nausées, douleurs abdominales, éruptions cutanées, maladies des articulations, douleurs articulaires, douleurs du dos, douleurs dans les bras ou les jambes, bouffées congestives, fièvre,

frissons, augmentation de la fréquence cardiaque, élévation de la pression artérielle et réactions au niveau du site de perfusion.

Les autres effets indésirables incluent les effets suivants :

Fréquents (peuvent toucher jusqu'à 1 patient sur 10)

• augmentation de la température du corps

• fourmillements

• sensations de vertige

• toux

• difficultés respiratoires

• vomissements

• diarrhées

• gonflement du cou

• urticaire

• démangeaisons

• chute des cheveux

• sueurs froides, transpiration excessive

• douleurs musculaires

• pâleur

• mains ou pieds froid(e)s

• sensations de chaleur, sensations de froid

• fatigue

• maladie de type grippal

• coloration bleutée de la peau (en raison de la diminution de la quantité d’oxygène dans sang)

• respiration rapide

• rougeur de la peau

• passage du produit dans les tissus environnants le site de l’injection, pouvant provoquer gonflement ou rougeur

•

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Douleur abdominaleFièvreAccélération cardiaqueFrissonsAffections vasomotrices de la peau