ORFADIN 4 mg/ml, suspension buvable

À quoi sert ce médicament ?

Orfadin contient une substance active appelée nitisinone. Orfadin est utilisé pour traiter :

- une maladie rare appelée tyrosinémie héréditaire de type 1 chez les adultes, les adolescents et les enfants (quel que soit l’âge) ;

Dans ces maladies, votre organisme ne peut pas entièrement dégrader la tyrosine, qui est un acide aminé (les acides aminés forment nos protéines), entraînant la formation de substances nocives. Ces

substances s’accumulent dans votre organisme. Orfadin bloque la dégradation de la tyrosine et les substances nocives ne sont plus formées.

Pour le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1, vous devez suivre un régime alimentaire

spécial lorsque vous prenez ce médicament parce que la tyrosine reste dans l’organisme. Ce régime spécial est basé sur de faibles teneurs en tyrosine et phénylalanine (un autre acide aminé).

Pour le traitement de l’alcaptonurie, votre médecin pourra vous conseiller de suivre un régime particulier.

Que contient ce médicament ?

nitisinone

Comment le prendre ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.

Respectez bien les consignes indiquées ci-dessous pour la préparation et l’administration de la dose afin d’être sûr d’administrer la dose correcte.

Pour la tyrosinémie héréditaire de type 1, le traitement avec ce médicament doit être initié et surveillé sous la responsabilité d’un médecin expérimenté dans le traitement de la maladie.

Pour la tyrosinémie héréditaire de type 1, la dose quotidienne totale recommandée est de 1 mg/kg de

poids corporel administré par voie orale. Votre médecin ajustera la dose individuellement. Il est recommandé d’administrer la dose une fois par jour. Toutefois, les données concernant les

patients ayant un poids corporel < 20 kg étant limitées, il est recommandé de fractionner la dose quotidienne totale en deux administrations par jour chez cette population de patients.

Pour l’alcaptonurie, la dose recommandée est de 10 mg une fois par jour.

La suspension buvable est prise avec une seringue pour administration orale directement dans la bouche, sans dilution.

Orfadin ne doit pas être injecté. Ne fixez pas d’aiguille à la seringue.

Comment préparer la dose à administrer

La dose que votre médecin vous prescrit doit être donnée enmL de suspensionet non en mg. Ceci car

la seringue pour administration orale qui est utilisée pour prélever la dose correcte du flacon est graduée en mL. Si votre prescription est en mg, contactez votre pharmacien ou votre médecin.

La boîte contient un flacon de médicament muni d’un capuchon, d’un adaptateur de flacon et de trois

seringues pour administration orale (1 mL, 3 mL et 5 mL). Utilisez toujours l’une des seringues fournies pour prendre le médicament.

• La seringue de 1 mL (la seringue la plus petite) est graduée de 0,1 mL à 1 mL avec des

graduations secondaires de 0,01 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de moins de ou jusqu’à 1 mL.

• La seringue de 3 mL (la seringue de taille moyenne), est graduée de 1 mL à 3 mL avec des

graduations secondaires de 0,1 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de plus de 1 mL et jusqu’à 3 mL.

• La seringue de 5 mL (la seringue pour administration orale la plus grande), est graduée de 1 à

5 mL avec des graduations secondaires de 0,2 mL. Elle est utilisée pour mesurer des doses de plus de 3 mL.

Il est important que vous utilisiez la bonne seringue pour prendre le médicament. Votre médecin, pharmacien ou infirmier/ère vous conseillera sur la seringue à utiliser selon la dose prescrite.

1. Sortir le flacon du réfrigérateur. Noter la date de sortie du réfrigérateur sur l’étiquette du flacon.

2. Secouer vigoureusement le flacon pendantau moins 20 secondes jusqu’à dispersion complète de l’agglomérat solide en bas du flacon (figure A).

3. Retirer le bouchon à vis de sécurité enfant en le poussant fermement vers le bas et en le tournant dans le sens inverse des aiguilles d’une montre (figure B).

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Si vous remarquez des effets indésirables quelconques affectant les yeux, contactez immédiatement votre médecin pour réaliser un examen oculaire. Un traitement par nitisinone conduit à des taux élevés

de tyrosine dans le sang, qui peuvent provoquer des symptômes oculaires. Chez les patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1, les effets indésirables oculaires fréquemment rapportés (pouvant

affecter plus de 1 personne sur 100) provoqués par des taux élevés de tyrosine sont l’inflammation de l’œil (conjonctivite), l’opacité et l’inflammation de la cornée (kératite), la sensibilité à la lumière

(photophobie) et des douleurs oculaires. L’inflammation de la paupière (blépharite) est un effet indésirable peu fréquent (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 100).

Chez les patients atteints d’alcaptonurie, l’irritation de l’œil (kératopathie) et les douleurs oculaires sont des effets indésirables très fréquemment rapportés (pouvant affecter plus de 1 personne sur 10).

Les autres effets indésirables rapportés chez des patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 sont mentionnés ci-dessous :

Autres effets indésirables fréquents

- Diminution du nombre de plaquettes sanguines (thrombocytopénie) et de globules blancs (leucopénie), diminution de certains globules blancs (granulocytopénie).

Autres effets indésirables peu fréquents

- Augmentation du nombre de globules blancs (leucocytose),

- Démangeaisons (prurit), inflammation cutanée (dermatite exfoliatrice), éruption cutanée.

Les autres effets indésirables rapportés chez des patients atteints d’alcaptonurie sont mentionnés ci-dessous :

Autres effets indésirables fréquents

- Bronchite

- Pneumonie

Liste des effets indésirables possibles :

BronchiteConjonctiviteFlou cornéenÉrythrodermieÉruption cutanéeInflammation de la cornéeLeucocytosePneumonieDémangeaisonsPhotophobieAffections oculaires NCAInfestationInfection