TRANSLARNA 125 mg, granulés pour suspension buvable

À quoi sert ce médicament ?

Translarna est un médicament qui contient la substance active ataluren.

Translarna est utilisé pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne causée par un défaut génétique particulier qui affecte la fonction musculaire normale.

Translarna est utilisé pour traiter les patients âgés de 2 ans et plus, qui sont capables de marcher.

Avant de commencer le traitement avec Translarna, vous ou votre enfant aurez un test sanguin fait par votre médecin pour confirmer que votre maladie peut être traitée par ce médicament.

Comment le Translarna agit-il ?

La dystrophie musculaire de Duchenne est causée par des modifications génétiques entraînant une anomalie dans une protéine du muscle appelée dystrophine, dont les muscles ont besoin pour

fonctionner correctement. Translarna permet la production de dystrophine et aide les muscles à fonctionner correctement.

Que contient ce médicament ?

ataluren

Comment le prendre ?

Veillez à toujours prendre ce médicament en suivant exactement les indications de votre médecin ou pharmacien. Vérifiez auprès de votre médecin ou pharmacien en cas de doute.

Translarna est disponible en sachets aux dosages suivants : 125 mg, 250 mg et 1 000 mg d’ataluren par sachet. Votre médecin ou votre pharmacien vous indiquera le nombre exact de sachets, et leur dosage,

à prendre à chaque fois. Votre dose de Translarna dépend de votre poids corporel. La dose recommandée est de 10 mg/kg de

poids corporel le matin, 10 mg/kg de poids corporel à midi, et 20 mg/kg de poids corporel le soir (équivalent à une dose totale quotidienne de 40 mg/kg de poids corporel).

Le médicament est pris par voie orale mélangé à un aliment liquide ou semi-solide.

Ouvrez le sachet seulement au moment où vous prenez le médicament et prenez la totalité du contenu

du sachet. Le contenu complet de chaque sachet doit être mélangé avec au moins 30 ml de liquide (eau, lait, jus de fruits) ou 3 cuillères à soupe d’aliment semi-solide (yaourt ou compote de pommes).

Mélangez bien la dose préparée avant de la prendre. La quantité d’aliment liquide ou semi-solide peut être augmentée en fonction de vos préférences.

Tableau posologique

Prenez Translarna par voie orale 3 fois par jour (matin, midi et soir). Il faut attendre 6 heures entre la

dose du matin et celle du midi, 6 heures entre la dose du midi et celle du soir, et 12 heures entre la dose du soir et la première dose le lendemain. Par exemple, vous pourriez prendre Translarna le matin

à 7 h 00 avec le petit déjeuner, l’après-midi à 13 h 00 avec le déjeuner et de nouveau dans la soirée environ à 19 h 00 avec votre dîner.

Pendant le traitement par Translarna, buvez de l’eau ou d’autres liquides régulièrement pour éviter la déshydratation.

Si vous avez pris plus de Translarna que vous n’auriez dû

Contactez votre médecin si vous avez pris plus que la dose recommandée de Translarna. Vous pouvez ressentir un léger mal de tête, ou avoir des nausées, des vomissements ou des diarrhées.

Si vous oubliez de prendre Translarna

Si vous êtes en retard dans la prise de Translarna de moins de 3 heures par rapport à l’horaire de prise du matin ou du midi, ou de moins de 6 heures par rapport à l’horaire de prise du soir, prenez la dose.

N’oubliez pas de prendre la dose suivante à l’heure prévue. Si vous êtes en retard de plus de 3 heures par rapport à l’horaire de prise du matin ou du midi, ou de

plus de 6 heures par rapport à l’horaire de prise du soir, ne prenez pas la dose. Toutefois, prenez les doses suivantes aux heures prévues.

Ne prenez pas de double dose pour compenser la dose que vous avez oublié de prendre. Il est

important de prendre la bonne dose. Si vous prenez plus que la dose recommandée, il est possible que l’effet de Translarna pour traiter vos symptômes soit moindre.

Si vous arrêtez de prendre Translarna

N’arrêtez pas de prendre Translarna sans en parler à votre médecin.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne

surviennent pas systématiquement chez tout le monde. Vous pourriez présenter un ou plusieurs des effets indésirables suivants après la prise de Translarna :

Effets indésirables très fréquents (pouvant toucher plus de 1 personne sur 10) :

- Vomissements

Effets indésirables fréquents (pouvant toucher jusqu’à 1 personne sur 10) :

- Diminution de l’appétit

- Taux élevés de triglycérides

- Céphalées

- Nausées

- Perte de poids

- Tension artérielle élevée

- Toux

- Saignement de nez

- Constipation

- Flatulences

- Gêne au niveau de l’estomac

- Douleurs au niveau de l’estomac

- Éruption cutanée

- Douleurs dans les bras ou les jambes

- Douleur thoracique

- Miction involontaire

- Présence de sang dans les urines

- Fièvre

Fréquence indéterminée (la fréquence ne peut pas être estimée sur la base des données disponibles) :

- Augmentations des lipides sanguins

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration -