GIVLAARI 189 mg/mL, solution injectable

À quoi sert ce médicament ?

Qu’est-ce que Givlaari

Givlaari contient la substance active « givosiran ».

Dans quels cas Givlaari est-il utilisé

Givlaari est utilisé pour traiter la porphyrie hépatique aiguë chez les adultes et les adolescents âgés de 12 ans et plus.

Qu’est-ce que la porphyrie hépatique aiguë

La porphyrie hépatique aiguë est une maladie rare et héréditaire. Elle est causée par un défaut de l’une des protéines qui fabrique une molécule appelée hème dans le foie. Du fait de problèmes dans l'une

des protéines nécessaires pour fabriquer l’hème, certaines substances utilisées pour produire l’hème s’accumulent, notamment l’acide aminolévulinique (ALA) et le porphobilinogène (PBG). Une

quantité trop élevée d’ALA et de PBG peut endommager les nerfs et provoquer des crises douloureuses intenses, des nausées, une faiblesse musculaire et une modification du fonctionnement

mental. Certaines personnes atteintes de porphyrie hépatique aiguë peuvent également présenter des symptômes tels que douleurs et nausées entre les crises. Les complications à plus long terme qui

peuvent être observées chez les personnes atteintes de porphyrie hépatique aiguë incluent une augmentation de la pression artérielle, une maladie rénale chronique et une maladie du foie.

Comment agit Givlaari

Ce médicament agit en réduisant la quantité d’une enzyme appelée ALAS1, qui contrôle la quantité

d’ALA et de PBG produites par le foie. En réduisant la quantité d’ALAS1, le foie produit moins d’ALA et de PBG. Cela peut permettre de réduire les effets de cette maladie.

Que contient ce médicament ?

givosiran sodique

Quel est son taux de remboursement ?

Taux de remboursement: 65%

Prix: 36104.9€

Comment le prendre ?

Quelle quantité de Givlaari est administrée

Votre médecin déterminera la quantité de médicament à vous administrer. La quantité dépendra de votre poids corporel.

• La dose recommandée est de 2,5 milligrammes par kilogramme.

• Vous recevrez le médicament une fois par mois (toutes les 4 semaines).

• Si les analyses de sang montrent que vous avez des problèmes de foie, votre médecin pourra

interrompre ou arrêter définitivement le traitement par Givlaari. Votre médecin pourra envisager de reprendre le traitement à une dose plus faible.

Comment Givlaari est-il administré

Ce médicament vous sera administré une fois par mois par un médecin ou un(e) infirmier/ère. Il est

administré sous forme d’injection sous la peau (voie sous-cutanée) dans la zone du ventre (abdomen) ou, dans certains cas, dans le haut du bras ou la cuisse. Le site d’injection changera à chaque fois. Si la

dose est supérieure à 1 mL, il sera nécessaire d’utiliser plus d’un flacon et plus d’une injection sous- cutanée pourra alors être administrée.

Si vous recevez trop de Givlaari

Dans l’éventualité où votre médecin ou votre infirmier/ère vous donnerait une dose trop élevée (surdosage), il/elle vérifiera la présence d’effets indésirables.

Si vous manquez votre dose de Givlaari

Si vous avez manqué un rendez-vous pour votre injection, parlez-en à votre médecin ou à votre infirmier/ère dès que possible.

Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Effets indésirables graves

Réactions allergiques sévères (peu fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 100)

Informez immédiatement votre médecin ou votre infirmier/ère si vous présentez l’un des signes

suivants de réaction allergique sévère (réaction anaphylactique) – l’injection devra être interrompue et vous devrez peut-être prendre d’autres médicaments pour contrôler la réaction :

• gonflement – principalement des lèvres, de la langue ou de la gorge, entraînant des difficultés pour avaler ou pour respirer ;

• problèmes respiratoires ou respiration sifflante ;

• étourdissements ou évanouissements ;

• éruption cutanée, urticaire ;

• démangeaisons.

Autres effets indésirables

Avertissez votre médecin ou votre infirmier/ère si vous remarquez l’un des effets indésirables suivants :

Très fréquent : pouvant affecter plus de 1 personne sur 10

• Nausées

• Rougeur, douleur, démangeaisons ou gonflement au site d’injection (réaction au site d’injection)

• Éruptions cutanées notamment des rougeurs, des démangeaisons ou une sécheresse de la peau, de l’eczéma ou de l’urticaire

• Sensation de fatigue

• Des analyses de sang montrant une augmentation des enzymes du foie (le signe d’une éventuelle inflammation du foie)

• Des analyses de sang montrant une augmentation de la créatinine, une substance éliminée de

votre organisme par les reins, ou une diminution du débit de filtration glomérulaire (le signe d’éventuels troubles rénaux).

Fréquent : pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10

• Type de réaction allergique (hypersensibilité) – avec symptômes tels que : urticaire, éruption

cutanée, gonflement des yeux, de la bouche ou du visage, difficultés pour respirer, démangeaisons.

• Inflammation du pancréas (pancréatite).

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

Éruption cutanéePerte d'énergieAllergieMal au coeurDouleurPancréatiteDémangeaisonsTrouble de la peauPeau rougeRéaction au site d'injectionTransaminasesInjectionArrêt du traitement