KANUMA 2 mg/ml,solution à diluer pour perfusion

À quoi sert ce médicament ?

KANUMA contient comme substance active la sebelipase alfa. La sebelipase alfa est similaire à la lipase acide lysosomale, enzyme naturelle utilisée par l’organisme pour décomposer les graisses. Elle

est utilisée pour traiter les patients de tout âge atteints d’un déficit en lipase acide lysosomale (déficit en LAL).

Le déficit en LAL est une maladie génétique qui entraîne des lésions hépatiques, des taux élevés de

cholestérol dans le sang et d’autres complications dues à une accumulation de certains types de graisses (esters de cholestérol et triglycérides).

Comment fonctionne KANUMA ?

Ce médicament est une thérapie enzymatique substitutive. Cela signifie qu’il remplace l’enzyme LAL

manquante ou déficiente chez les patients atteints d’un déficit en LAL. Il agit en diminuant l’accumulation de graisse qui provoque des complications médicales, dont un retard de croissance, des

lésions hépatiques et des complications cardiaques. Il améliore également les taux de graisse dans le sang, y compris les taux élevés de LDL (mauvais cholestérol) et de triglycérides.

Que contient ce médicament ?

sébélipase alfa

Comment le prendre ?

La dose administrée est calculée en fonction de votre poids corporel ou de celui de votre enfant.

Nourrissons (âgés de moins de 6 mois)

Chez les patients ayant présenté des signes et symptômes de la maladie lorsqu’ils étaient nourrissons,

la dose initiale recommandée est de 1 mg/kg ou 3 mg/kg une fois par semaine. Des ajustements posologiques pourront être envisagés en fonction de la réponse de votre enfant au traitement.

Enfants et adultes

La dose recommandée est de 1 mg par kg de poids corporel une fois toutes les deux semaines par

perfusion en goutte-à-goutte dans une veine. Des ajustements posologiques pourront être envisagés en fonction de la réponse du patient au traitement.

Chaque perfusion durera environ 1 à 2 heures. Vous-même ou votre enfant devez être surveillé(e) par

votre médecin ou votre infirmier/ère pendant une heure après la perfusion. Le traitement par KANUMA doit être instauré dès le plus jeune âge et il est destiné à un usage à long terme.

KANUMA vous sera administré, à vous-même ou à votre enfant, par perfusion dans une veine par

votre médecin ou votre infirmier/ère. Le médicament doit être dilué avant d’être administré à vous- même ou à votre enfant.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Des effets indésirables ont été observés pendant ou peu de temps après l’administration du

médicament aux patients (réactions à la perfusion). Les effets indésirables les plus graves peuvent inclure une réaction allergique (très fréquemment observée [peut affecter plus de 1 personne sur 10]

chez les nourrissons âgés de moins de 6 mois ou fréquemment [peut affecter jusqu’à 1 personne sur 10] chez les enfants et les adultes) avec des symptômes comprenant une difficulté à respirer, une

respiration rapide, une fréquence cardiaque rapide, une gêne thoracique, un léger gonflement des paupières, des yeux rouges, un écoulement nasal, des bouffées vasomotrices, de l’urticaire, des

démangeaisons, une diarrhée, une pâleur, une respiration sifflante, une diminution du taux d’oxygène dans le sang, des rougeurs cutanées et une irritabilité . Si vous-même ou votre enfant présentez des symptômes de ce type, adressez-vous immédiatement à votre médecin. Si vous-même ou votre

enfant présentez une réaction à la perfusion, des médicaments supplémentaires peuvent vous être administrés, à vous ou à votre enfant, pour la traiter ou éviter de nouvelles réactions. Votre médecin

peut interrompre la perfusion intraveineuse de KANUMA en cas de réaction sévère à la perfusion, et commencer à vous administrer un traitement médical adapté.

Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter au moins 1 personne sur 10) rapportés chez des nourrissons (âgés de 1 à 6 mois) sont :

Hypersensibilité (irritabilité, agitation, vomissements, urticaire, eczéma, démangeaisons, pâleur et hypersensibilité médicamenteuse), réactions allergiques sévères (réactions anaphylactiques)

Gonflement des paupières Fréquence cardiaque rapide

Difficulté à respirer Diarrhée, vomissements

Éruption cutanée, éruption cutanée en relief Fièvre

Diminution du taux d’oxygène dans le sang, pression artérielle augmentée, respiration rapide, développement de protéines dans le sang

Les effets indésirables très fréquents (pouvant affecter au moins 1 personne sur 10) rapportés chez des enfants et adolescents (âgés de 4 à 18 ans) et des adultes sont :

Hypersensibilité (frissons, eczéma, œdème laryngé, nausées, démangeaisons et urticaire) Sensations vertigineuses

Maux d’estomac, diarrhée Fatigue, fièvre

Les effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à 1 personne sur 10) rapportés chez des enfants et adolescents (âgés de 4 à 18 ans) et des adultes sont :

Réaction allergique sévère (réaction anaphylactique)

Fréquence cardiaque rapide Rougeur cutanée, pression artérielle basse

Difficulté respiratoire Ballonnement de l’estomac

Éruption cutanée, peau rouge et gonflée Gêne thoracique, réaction au site de perfusion

La fréquence, le type et la sévérité des réactions indésirables sont similaires chez l’enfant et l’adulte.

Liste des effets indésirables possibles :

Abdomen gonfléDouleur abdominaleRéaction anaphylactiqueDiarrhéeSensation vertigineuseRéaction allergique au médicamentRespiration difficileEczémaÉruption cutanéePerte d'énergieFièvreAllergiePA basseIrritableOedème du larynxMal au coeurNerveux/nerveusePâleurDémangeaisonsTrouble de la peauAccélération cardiaqueSaturation en oxygène basseAffections oculaires NCADouleur au site de perfusionAffections respiratoires NCAÉruption cutanée papuleuseExtravasation au site de perfusionUrticaire au site de perfusionHyperthermieUrticaireVomiFrissonsAgitationOedème de la paupièreTaux respiratoire augmentéGêne thoraciqueRash maculopapuleuxDétresse respiratoirePerfusion