LUXTURNA 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur/mL, solution à diluer et solvant pour solution injectable

À quoi sert ce médicament ?

Luxturna est un produit de thérapie génique qui contient la substance active voretigene neparvovec.

Luxturna est utilisé pour le traitement des adultes et des enfants présentant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65. Ces

mutations empêchent l’organisme de produire une protéine nécessaire à la vision et conduisent donc à une perte visuelle et une éventuelle cécité totale.

La substance active de Luxturna, le voretigene neparvovec, est un virus modifié qui contient une copie

fonctionnelle du gène RPE65. Après injection, cela libère ce gène dans les cellules de la rétine, la couche de cellules à l’arrière de l’œil qui détecte la lumière. Cela permet à la rétine de produire la

protéine nécessaire à la vision. Le virus utilisé pour délivrer le gène n’entraine pas de maladie chez les humains.

Luxturna ne vous sera administré que si les tests génétiques montrent que votre perte visuelle est causée par des mutations du gène RPE65.

Que contient ce médicament ?

voretigène néparvovec

Comment le prendre ?

Luxturna vous sera administré au bloc opératoire par des chirurgiens expérimentés en chirurgie oculaire.

Luxturna est administré sous anesthésie. Votre médecin vous parlera de l’anesthésie et de la manière dont elle sera réalisée.

Votre médecin réalisera une intervention chirurgicale destinée à éliminer le gel transparent situé à l’intérieur de l’œil, et ensuite injectera Luxturna directement sous votre rétine, la fine couche de

cellules sensibles à la lumière située à l’arrière de l’œil. Il en sera de même pour votre autre œil avec au moins 6 jours d’intervalle. Vous devrez rester en observation au moins quelques heures après

chaque intervention pour surveiller votre récupération et les éventuels effets secondaires liés à la chirurgie ou à l’anesthésie.

Avant que le traitement par Luxturna soit initié, votre médecin pourra vous prescrire un médicament

qui diminuera l’activité de votre système immunitaire (système de défense naturel de votre organisme) afin qu’il n’essaie pas de combattre Luxturna lors de son administration. Il est important de prendre ce

médicament conformément aux instructions données. N’arrêtez pas de prendre le médicament sans consulter votre médecin au préalable.

Si vous avez reçu plus de Luxturna que vous n’auriez dû

Ce médicament vous étant administré par un médecin, il est improbable que vous en receviez trop. Si

cela se produit, votre médecin traitera les symptômes de manière appropriée. Informez votre médecin ou infirmier/ère si vous présentez des troubles visuels.

Si vous avez d'autres questions sur l'utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin ou à votre infirmier/ère.

Quels sont ses effets indésirables possibles ?

Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.

Les effets indésirables suivants peuvent se produire avec Luxturna :

Fréquent (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10)

Dépôts sous la rétine

Les effets indésirables suivants peuvent se produire avec la procédure d'injection :

Très fréquent (pouvant affecter plus d'une personne sur 10)

Rougeur de l’œil

Cataracte (opacification du cristallin)

Augmentation de la pression dans l’œil

Fréquent (pouvant affecter jusqu'à 1 personne sur 10)

Déchirure rétinienne

Douleur de l’œil

Gonflement de l’œil

Décollement de la rétine

Nausées (avoir mal au coeur), vomissements, douleur abdominale (ventre), douleur à la lèvre

Modification de l’activité électrique du cœur

Maux de tête, étourdissements

Éruption cutanée, gonflement du visage

Anxiété

Problèmes associés à la mise en place d’un tube respiratoire dans la trachée

Lésion au niveau de la plaie chirurgicale

Fréquence indéterminée (ne peut être estimée sur la base des données disponibles)

Opacités vitréennes (ombre ou tâche vague dans la substance gélatineuse à l’intérieur de l’œil)

Atrophie (chorio)rétinienne

Les lésions des tissus de l’oeil peuvent être accompagnés de saignements, de gonflements et

augmenter le risque d’infections. Il existe une réduction de la vision dans les jours suivant la chirurgie qui généralement s’améliore ; si votre vision ne se rétablit pas, parlez-en à votre médecin.

Déclaration des effets secondaires

Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer les effets indésirables directement via le système national de déclaration

Liste des effets indésirables possibles :

AngoisseHémorragie chorodienneSensation vertigineuseOphtalmiteÉruption cutanéeMal de têteDégénérescence maculairePerforation maculaireMal au coeurNerveux/nerveuseIntoxicationDécollement de la rétineTrouble de la rétineHémorragie rétinienneDéchirure rétinienneTrouble de la peauVomiCataracteGonflement du visageDouleur dans les yeuxKyste de la conjonctiveDouleur abdominale hauteInflammation de l'oeilIrritation des yeuxDépôts rétiniensSurface de plaie dérouléeDouleur labialeComplication de l'intubation endotrachéaleSensation de corps étrangerOnde T négativeMaculopathieAffections oculaires NCAFossettes de FuchsInjection conjonctivaleLésion